"Lijekovi nukleinske kiseline" koriste "nukleinsku kiselinu", koja se odnosi na supstance kao što su DNK i RNK koje kontroliraju genetske informacije, kao lijekove.Oni omogućavaju ciljanje molekula kao što su mRNA i miRNA koje se ne mogu ciljati tradicionalnim lijekovima niske molekularne težine i lijekovima protiv antitijela, a postoji velika očekivanja od ovih lijekova kao od farmaceutskih proizvoda sljedeće generacije.Globalno se provode aktivna istraživanja jer se očekuje da dovedu do stvaranja lijekova koji su ranije bili neumoljivi.
S druge strane, istaknuto je da razvoj lijekova nukleinske kiseline ima probleme koje treba prevazići, uključujući “(i) nestabilnost molekula nukleinske kiseline u tijelu”, “(ii) zabrinutost zbog neželjenih reakcija na lijekove” i “(iii) poteškoće u sistemu za isporuku lijekova (DDS).”Također, japanske kompanije zaostaju u razvoju lijekova nukleinske kiseline zbog monopolizacije dominantnih patenata nukleinske kiseline od strane kompanija u Evropi i SAD-u, što ometa japanski razvoj.
Karakteristike lijekova nukleinske kiseline
“Lijekovi nukleinske kiseline” su tehnologija za otkrivanje lijekova sljedeće generacije s potpuno drugačijim mehanizmom djelovanja od tradicionalnih farmaceutskih proizvoda.Također ima sposobnost da se lako proizvodi od molekula umjerene veličine i potencijal da pokaže efikasnost i sigurnost koja nadmašuje one lijekove protiv antitijela.Zbog ovih svojstava očekuje se primjena lijekova nukleinske kiseline kod karcinoma i nasljednih poremećaja koji su se ranije teško liječili, kao i kod bolesti poput gripe i virusnih infekcija.
Vrste lijekova nukleinske kiseline
Lijekovi nukleinske kiseline koji koriste DNK i RNK uključuju one koji ciljaju nukleinske kiseline u fazi u kojoj se protein sintetizira iz DNK genoma (kao što su mRNA i miRNA) i one koji ciljaju protein.
Vrste i karakteristike lijekova nukleinske kiseline (lijekovi za profilaksu i liječenje)
Postoje lijekovi nukleinske kiseline različitih vrsta i karakteristika prema ciljevima i mehanizmima djelovanja.
| Tip | Target | Mjesto radnje | Mehanizam djelovanja | Sažetak |
| siRNA | mRNA | Unutar ćelije (citoplazma) | cijepanje mRNA | Dvolančana RNK sa cijepanjem mRNA homolognesekvenca (siRNA), jednolančana ukosna RNA (shRNA) itd.sa efektom prema principu RNAi |
| miRNA | mikroRNA | Unutar ćelije (citoplazma) | zamena mikroRNA | Dvolančana RNK, miRNA jednolančane RNK ukosniceili se njegova mimika koristi za jačanje funkcije oštećene miRNAporemećajima |
| Antisense | mRNA miRNA | Unutar ćelije (u jezgru, citoplazmi) | mRNA i miRNA degradacija, inhibicija spajanja | Jednolančana RNA/DNK koja se vezuje za ciljnu mRNAi miRNA da izazovu degradaciju ili inhibiciju,ili djeluje tako da preskoči egzon prilikom spajanja |
| Aptamer | Proteini (ekstracelularni proteini) | Izvan ćelije | Funkcionalna inhibicija | Jednolančana RNA/DNK koja se vezuje za ciljni proteinna sličan način kao antitijela/DNK |
| Mamac | Proteini (transkripcijski faktor) | Unutar ćelije (u jezgru) | Inhibicija transkripcije | Dvolančana DNK sa identičnom sekvencom na mestu vezivanjaza faktor transkripcije, koji se vezuje za faktor transkripcijezahvaćenog gena za suzbijanje ciljnog gena |
| Ribozyme | RNA | Unutar ćelije (citoplazma) | cijepanje RNK | Jednolančana RNA sa enzimskom funkcijom za vezivanje i cijepanjeciljne RNK |
| CpG oligo | Protein (receptor) | Površina ćelije | Imunopotenciranje | Oligodeoksinukleotid sa CpG motivom (jednolančana DNK) |
| Ostalo | - | - | - | Lijek nukleinske kiselineosim onih gore navedenih koji djelujuaktiviraju urođeni imunitet, kao što je PolyI:PolyC (dvolančana RNA)i antigen |
Vrijeme objave: Jul-25-2023
